從基礎(chǔ)研究、臨床轉(zhuǎn)化、產(chǎn)業(yè)體系漫談干細(xì)胞發(fā)展

　　近二十年，國內(nèi)外細(xì)胞技術(shù)發(fā)展快速。基因修飾、干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療、組織工程學(xué)的發(fā)展成果顯著。2015年年初，奧巴馬提出“醫(yī)療"的口號，細(xì)胞產(chǎn)業(yè)更是受到高度關(guān)注：美國FDA將多家公司的CAR-T療法列入快速審批通道;去年9月，日本批準(zhǔn)并完成世界*應(yīng)用iPS治療老年黃斑變性患者;歐盟今年二月份批準(zhǔn)*干細(xì)胞產(chǎn)品Holoclar……一系列里程碑式進(jìn)展標(biāo)志著對細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的關(guān)注及投入。

　　其中，干細(xì)胞以其分化、再生和修復(fù)的優(yōu)勢，位居第三次醫(yī)學(xué)革新的核心位置。生物探索小編聆聽了“2015中國干細(xì)胞行業(yè)高峰論壇"，席間跟隨行業(yè)學(xué)者專家、企業(yè)高層的精彩報告，回顧并展望了我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

　　無論科研、企業(yè)、政策都在穩(wěn)步前行，特別是干細(xì)胞基礎(chǔ)研究和臨床應(yīng)用研究在歷時十多年的累積后，已經(jīng)在部分領(lǐng)域占據(jù)技術(shù)制度高點(diǎn)，*世界研究水平。實(shí)驗(yàn)室里的“振奮人心"“舉世矚目"的研究成果如何真正落實(shí)到臨床?干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)如何從基礎(chǔ)研究成果實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化，zui終形成質(zhì)量過關(guān)、有法可循的產(chǎn)業(yè)體系?這是現(xiàn)在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域各研究機(jī)構(gòu)、企業(yè)、醫(yī)院包括政府部門所關(guān)注的關(guān)鍵命題。

　　干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀：從基礎(chǔ)研究到臨床轉(zhuǎn)化

　　尚欠缺相應(yīng)質(zhì)量管理體系規(guī)范過渡

　　目前，我國科研領(lǐng)域關(guān)于干細(xì)胞的研究碩果累累：所發(fā)論文數(shù)量位居*二，所申數(shù)量位居*三，且已有一批研究機(jī)構(gòu)擠進(jìn)先進(jìn)水平。雖然遭遇2012年政策叫停，但是我國干細(xì)胞基礎(chǔ)研究一直都在穩(wěn)步前進(jìn)。

　　值得矚目的是，近年來眾多研究成果已逐步從實(shí)驗(yàn)室向臨床應(yīng)用過渡，致力成為新一代治療疑難雜癥的有力武器。目前，圍繞干細(xì)胞治療的臨床試驗(yàn)中國有256個在進(jìn)行。以干細(xì)胞研究中炙手可熱的間充質(zhì)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)為例，數(shù)據(jù)統(tǒng)計美國間充質(zhì)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)共計有106例，歐洲有126例，亞洲176例，其中90%以上在中國。我國間充質(zhì)干細(xì)胞來源于臍帶和骨髓，而歐美的間充質(zhì)干細(xì)胞主要來源于骨髓。

　　中源協(xié)和細(xì)胞基因工程有限公司研發(fā)總監(jiān)叢秀麗女士表示，我國對于干細(xì)胞研究無論是基礎(chǔ)科研，還是臨床應(yīng)用并沒有落后于水準(zhǔn)。但是，由于科研院所、醫(yī)院、企業(yè)之間的聯(lián)接不暢通，以及相應(yīng)政策法規(guī)的滯后，使得很多工作沒有得到后續(xù)發(fā)展，獲得認(rèn)可。

　　中國干細(xì)胞存儲庫目前有三十余家，以新生兒為主要存儲對象。此外，還有不少上市公司開始進(jìn)軍成人市場。但是目前，只有造血干細(xì)胞存儲庫獲得國家認(rèn)可并頒發(fā)有牌照，也只有造血干細(xì)胞公共庫有相應(yīng)政策，且各省份政策不同。現(xiàn)在上較*AABB、FACT認(rèn)證，而我國對存儲庫的資格認(rèn)證、質(zhì)量控制上沒有相應(yīng)統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)。明文規(guī)定的欠缺使得市場管理易出現(xiàn)魚龍混雜的局面，細(xì)胞技術(shù)易被過度渲染和濫用，且安全堪憂。

　　干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展：風(fēng)險與前景并行，規(guī)章制度當(dāng)理性護(hù)航

　　干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)作為研究、醫(yī)療熱點(diǎn)，備受矚目，因其應(yīng)用價值、前景的不可估量，深受資本的追捧。但是細(xì)胞治療作為一個新興產(chǎn)業(yè)，尚有很多未知與不確定。縱然我們有很多研究進(jìn)展，臨床上也取得一定成績，但是對其安全性顧慮、產(chǎn)業(yè)整體性規(guī)劃等方面仍需要我們理性對待。

　　這種未知性探索需要有個明確的法規(guī)框架和發(fā)展走向保駕護(hù)航。回顧我國細(xì)胞產(chǎn)業(yè)政策的出臺歷程：

　　2009年，衛(wèi)生部將干細(xì)胞治療技術(shù)納入第三類醫(yī)療技術(shù)，但是審批卻遲遲不得回應(yīng);

　　2011年衛(wèi)生部責(zé)令暫停所有干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用，細(xì)胞臨床應(yīng)用進(jìn)入冰點(diǎn)時期;

　　2013年，CFDA發(fā)布《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法(試行)》、《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地管理辦法(試行)》等征求意見稿;

　　2015年5月國務(wù)院取消干細(xì)胞移植、基因芯片診斷等第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用注入審批。8月，衛(wèi)計委會同國家食藥總局發(fā)布《干細(xì)胞臨床研究管理辦法》、《干細(xì)胞制劑質(zhì)量及臨床前研究指導(dǎo)原則》。截止中國的干細(xì)胞治療發(fā)展才算真正開始有章可循。

　　細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的瓶頸在于安全性和可控性。從基礎(chǔ)科研矢志不渝的攻堅、臨床轉(zhuǎn)化的安全應(yīng)用到產(chǎn)業(yè)的整體規(guī)劃，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)需要有統(tǒng)一的治療標(biāo)準(zhǔn)、嚴(yán)格的審批監(jiān)管制度，在保證人類健康的大前提下，有條不紊的發(fā)展。